车优配绿谷“九期一”停产因未补齐三期临床数据？药物主要发明人回应：继续做！

　　近日车优配，绿谷医药科技（下称“绿谷”）生产的抗阿尔茨海默病国产药甘露特钠胶囊（“九期一”）因许可批件到期停产的消息引发患者关注。

　　有患者迫切想知道，“九期一”何时能获得许可批件恢复生产。知情人士对第一财经记者表示：“这款药物被要求补充三期临床数据。”

　　对此，药物主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉向第一财经记者独家回应称：“（三期临床试验）继续做！”

　　截至发稿，绿谷制药未就该药物临床试验如何进一步开展给出第一财经记者明确的回应。

　　2019年11月，有“中国原创治疗阿尔茨海默病新药”之称的“九期一”附条件获批上市，新药上市申请从受理到获批历时不到一年。这款药物也是当时近20年以来全球首个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新药。

　　不过该药物最初的附条件获批上市就引发巨大争议，最主要的争议点在于三期临床试验时间仅9个月，试验时间不够长。

　　耿美玉当时向第一财经记者解释称，在提交新药申报资料时，有一份大鼠104周的致癌毒性试验报告还没准备好车优配，但是由于患者对新型抗阿尔茨海默病药物的需求迫切，因此国家药监局允许“九期一”先上市，并要求研发团队在3个月之内把资料补交上去。团队此后已向国家药品监督管理局提交了完整的大鼠104周致癌毒性试验数据，没有发现致癌风险。

　　一位知情人士告诉第一财经记者，补充小鼠致癌毒性试验报告只是当时“九期一”上市的一个要求，另一个要求是要进一步完善三期临床数据。“前期的三期临床数据不够充分，仅做了一组临床，一般国际上的惯例是要做两组平行临床试验，由两个不同的医院牵头完成多中心临床试验，看下两组得到的结果是否一致。”他解释道，“‘九期一’虽然也是多中心临床，但是我们只做了一组，还不够。”

　　耿美玉此前也表示，国家药审中心将依据相关规定，把三期临床数据报告公之于众。

　　按照绿谷制药此前的计划，该公司将在北美、欧洲和亚太地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验，进一步深入验证“九期一”的临床价值，计划2024年完成国际多中心临床试验，争取在2025年完成新药全球注册申报。

　　不过知情人士告诉第一财经记者，在新冠疫情期间，绿谷制药停掉了在美国开展的全球临床试验，原本的国际多中心临床，后来变成只在国内开展的两三千人规模的临床。

　　据他透露，目前的临床试验显示了该药物具有一定的疗效，有效性达到约58%，但临床试验的设计是否严谨仍有争议。“阿尔茨海默病的评估通常是通过量表评分来衡量的，这本身也带有一定的主观性。”

　　另一位业内人士也对第一财经记者表示，“九期一”最早获得批准是通过新药的优先审评审批通道，这是一种积极的探索。“在市场上确实没有新药物可用的情况下，药监局批准是可以理解，因为病人和医生都需要，药监局改革是很好的政策探索，对存在不确定因素的药物，考虑临床需求，并有条件地予以批准；等到几年后确认有效后，再正式批准；如果疑问没解决，那么终止上市。”

　　从“九期一”的许可证被撤销的情况来看，绿谷制药未能很好地回应监管机构的疑问。“企业应该对许可证何时撤销有预期，并提前与监管机构沟通，减少对患者的影响。”知情人士对第一财经记者说道，“现在一些前期用了药的患者买不到药，比较着急，说明企业在准备和应对方面不够充分。”

　　对此，绿谷制药回应称，正积极与有关部门沟通，处理相关供货问题，以及个别自费渠道的涨价问题。

　　第一财经记者了解到，自“九期一”上市以来，该药物已经进了医保，将原本每月1500多元的治疗费用降到每月不到300元。

　　与此同时，过去一年里，国内已有包括卫材的仑卡奈单抗以及礼来的多奈单抗在内的新型抗阿尔茨海默病疗法获批。但两种药物的治疗价格都颇为高昂，年治疗费用约20万元人民币，且尚未进入医保。

　　在这一背景下，业内人士呼吁国产厂家继续投入阿尔茨海默创新药物的研发车优配，以填补巨大的未被满足的临床需求。“抗阿尔茨海默病创新药仍存在巨大空白，新药很贵，而且仅适用于早期疾病，老药的效果不佳，因此市场对创新疗法的需求非常强烈。”一位药物专家对第一财经记者表示。

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